RNAi藥物的臨床研究進展

RNA干擾(RNAi)是指在細胞內(nèi)由雙鏈RNA(double-stranded RNA,dsRNA)介導(dǎo)的降解同源序列的mRNA,從而抑制相應(yīng)基因表達的現(xiàn)象.它是轉(zhuǎn)錄后基因沉默(PTGS)的一種.RNA干擾不僅是基礎(chǔ)研究的熱點,也是臨床應(yīng)用研究的熱點,小干擾RNA(siRNA)藥物雖然在國際上已有部分進入I～III期臨床研究,但是siRNA的脫靶效應(yīng)、siRNA的導(dǎo)入等實際問題一直是RNA干擾臨床治療的最大障礙.核酸藥物比傳統(tǒng)的化學(xué)分子甚至比蛋白質(zhì)更容易被降解,而RNA干擾藥物的有效傳遞依舊是RNAi藥物臨床應(yīng)用的攔路虎,該技術(shù)一旦被攻克,將會被廣泛應(yīng)用于基因性疾病、傳染性疾病及惡性腫瘤的臨床治療.本文就RNA干擾的作用機制、臨床應(yīng)用、存在問題及廣闊前景作一簡要綜述.

作 者： 王慶曉 王建軍 徐根興   作者單位： 王慶曉,王建軍(南京大學(xué)生命科學(xué)院,南京,210093)

徐根興(南京大學(xué)公共健康醫(yī)學(xué)中心生命分析化學(xué)教育部重點實驗室,南京,210093;江蘇省基因藥物工程技術(shù)研究中心,蘇州,215128) 

刊 名： 藥學(xué)與臨床研究  ISTIC 英文刊名： PHARMACEUTICAL AND CLINICAL RESEARCH  年，卷(期)： 2010 18(2)  分類號： Q78  關(guān)鍵詞： RNA干擾   siRNA藥物   臨床研究  

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